Amyotrofik lateral skleroz (ALS) Türkiye'de herhangi bir anda tahminen 4.000 kişiyi etkiliyor ve her yıl binden fazla yeni tanı konuyor. Altı şehirde 21 kurum hastalık üzerine yayın yapmış veya kayıtlı çalışma yürütmüş; buna rağmen sanayi sponsorlu hiçbir ALS çalışması bugüne kadar Türkiye'de merkez açmadı. Bir sonraki fazı planlayan bir sponsor için yoğunlaşmış hasta kitlesi ile kullanılmamış bir merkez ağının bir arada olması az rastlanan bir durum.
Kayıt ve literatür verisi tarihi 2026-09-24 · Yayın 2026-10-01
~4.000
Türkiye'de tahmini yaşayan hasta
21
ALS yayını olan kurum
34
2016'dan beri yayın yapan araştırmacı
0
Türkiye merkezli sanayi ALS çalışması
ALS bir bakışta
ALS (ORPHA:803) ilerleyici bir motor nöron hastalığıdır. Dünyada 100.000 kişide 2 ila 5 sıklıkta görülür; olguların yüzde 90-95'i sporadiktir ve belirtiler genellikle ellili yaşların sonunda veya altmışlı yaşların başında başlar. Yaygın olarak geri ödenen tek hastalık modifiye edici ilaç hâlâ riluzoldür; bu büyük bir karşılanmamış ihtiyaç bırakır ve yüzden fazla sanayi sponsorunun alana girmesini açıklar.
İki popülasyon çalışması Türkiye'ye kendi rakamlarını veriyor. Trakya bölgesinde (2006-2010) standardize insidans yılda 100.000'de 1,9, nokta prevalansı 100.000'de 7,3 ve tanı yaşı ortalaması 57 bulundu. Antalya'da (2016-2018) olgu tespiti iyileştikçe nokta prevalansı 100.000'de 3,7'den 5,4'e yükseldi; insidans 100.000'de 1,2 ile 1,4 arasındaydı. Her iki çalışma da Türkiye'deki ALS'nin Asya'ya değil Avrupa'ya benzediği sonucuna varıyor; Avrupa doğal seyir verisine göre yazılmış protokoller için bu önemli.
Türkiye'deki tablo
Bu oranlar yaklaşık 85 milyonluk nüfusa uygulandığında kabaca 4.000 yaşayan hasta ve yılda 1.000 ile 1.600 arasında yeni tanı anlamına geliyor. Tanı ve takip üniversite ile eğitim hastanelerinin nöromusküler birimlerinde yoğunlaşıyor: PubMed ve çalışma kayıtlarında yaptığımız tarama, 2016'dan bu yana ALS yayını olan 21 kurum ve 34 araştırmacı buldu; İstanbul, Ankara, Antalya, Isparta, Eskişehir ve Mersin'de. İstanbul ve Ankara bu üretimin üçte ikisini oluşturuyor.
Trakya çalışması belirti başlangıcından tanıya kadar ortalama 12 aylık bir gecikme ölçtü; bu Batı Avrupa ile benzer. Her iki Türkiye çalışması da revize El Escorial ölçütlerini kullandı. Elektromiyografi, spirometri ve multidisipliner ALS poliklinikleri referans merkezlerinde standart. Riluzol ruhsatlı ve geri ödemeli; bu yüzden ek tedavi tasarımlarında riluzol zemini olağan. Ulusal bir hasta derneği aktif ve bilgilendirme ile sevke destek veriyor.
Bir sonraki ALS çalışması için neden Türkiye
Küresel tablo kalabalık: 119 sanayi sponsoru 222 Faz 1-3 ALS çalışması yürüttü; bunların 53'ü bugün aktif ve aktif olanların 40'ı 2024 veya sonrasında başladı. Aktif çalışmaların çoğu hâlâ tek ülkede hasta alıyor ve Batı Avrupa ile Kuzey Amerika'daki merkezler birden fazla program arasında paylaşılıyor. Türkiye farklı. 222 sanayi çalışmasının hiçbiri Türkiye'den merkez almadı; dolayısıyla referans merkezlerindeki uygun hasta havuzu rakip protokoller arasında bölünmüyor.
Buna, nadir hastalık hastalarını az sayıda büyük hastanede toplayan tek bir ulusal ödeyiciyi, paralel etik kurul incelemesiyle TİTCK'ya yapılan tek bir düzenleyici başvuruyu ve uluslararası ALS dergilerinde zaten yayın yapan araştırmacıları ekleyin. Hızlı hasta alması gereken bir Faz 2 veya alım rekabeti olmayan bir ülke arayan bir Faz 3 için Türkiye fizibilite bakışını hak ediyor.
MonitorCRO Türkiye'yi nasıl açar
MonitorCRO 1999'dan beri Türkiye'de klinik araştırma yürütüyor ve uluslararası sponsorlar için TİTCK nezdinde yasal temsilci olarak görev yapıyor; yerel şirket kurmak gerekmiyor. Tek düzenleyici ve etik başvuruyu hazırlayıp sunuyor, merkezlerle sözleşme yapıyor, araştırma ürününün ithalat iznini yürütüyor ve merkezleri kendi Helios EDC sistemimizde izliyoruz. Yukarıdaki rakamların arkasındaki ALS merkezleri ve araştırmacıların adları fizibilite sırasında, kendi onaylarıyla paylaşılır.
Sponsorların sorduğu sorular
Türkiye'de gerçekçi olarak kaç ALS hastası taranabilir?
Kabaca 4.000 yaşayan hasta ve çoğunluğun birkaç üniversite nöromusküler biriminde takip edilmesiyle, iyi seçilmiş dört ila altı merkez yılda toplamda birkaç yüz hasta görür. Bunu fizibilite özetinde protokole göre boyutlandırıyoruz.
Riluzol Türkiye'de mevcut ve geri ödemeli mi?
Evet. Riluzol ruhsatlı ve ulusal sigorta kapsamında geri ödeniyor; riluzol zeminli ek tedavi tasarımları rutin uygulamaya uyuyor.
Türk ALS merkezleri İngilizce protokol ve eCRF kabul ediyor mu?
Evet. Çalışma dokümanları İngilizce kalabilir. Bilgilendirilmiş onam formu, hastaya yönelik materyaller ve kaynak kayıtlar Türkçedir; onaylı çevirileri MonitorCRO sağlar.
Yürüyen bir Faz 3'e Türkiye merkezleri eklenebilir mi?
Evet. Türkiye'yi eklemek, mevcut protokol sürümüyle TİTCK'ya yeni bir ülke başvurusudur. MonitorCRO yasal temsilci olarak başvuru, sözleşme ve ithalatı paralel yürütür.
Bu hastalıkta çalışma mı planlıyorsunuz?
Endikasyon, faz ve takvimi yazın. İki iş günü içinde merkezler, hasta erişimi ve Türkiye başlangıç takvimi için ilk görüşümüzü paylaşırız.
Çalışmanızı görüşelimKaynaklar
- MedlinePlus Genetics: Amyotrophic lateral sclerosis
- Orphanet: Amyotrophic lateral sclerosis (ORPHA:803)
- Turgut N ve ark. Trakya'da ALS epidemiyolojisi, 2006-2010. Amyotroph Lateral Scler Frontotemporal Degener 2019
- Uysal H ve ark. Antalya'da ALS, prospektif çalışma 2016-2018. Amyotroph Lateral Scler Frontotemporal Degener 2021
- MonitorCRO taraması: ClinicalTrials.gov (sanayi Faz 1-3) ve PubMed (Türkiye adresli, 2016 sonrası), Eylül 2026
MonitorCRO Nadir Hastalık Araştırması