Türkiye'de Nadir Hastalık Klinik Araştırmaları

Amyotrofik lateral skleroz

Türkiye'de ALS: tahminen 4.000 yaşayan hasta, 6 şehirde yayın deneyimi olan 21 kurum ve henüz rakip sanayi çalışması yok. Sponsorların ülke seçiminden önce bilmesi gerekenler.

Duchenne musküler distrofisi

Türkiye'de Duchenne musküler distrofisi: yılda yüzden fazla yeni tanı, 24 şehirde çalışma veya yayın deneyimi olan 96 merkez, burada yürütülmüş 17 sanayi çalışması. Sponsorların ülke seçiminden önce bilmesi gerekenler.

Friedreich ataksisi

Türkiye'de Friedreich ataksisi: tahminen 2.000 hasta, akraba evliliğiyle zenginleşen otozomal resesif hastalık, yayın deneyimi olan 20 kurum ve bugüne kadar yalnızca bir sanayi çalışması merkezi. Sponsorların bilmesi gerekenler.

Retinitis pigmentosa

Türkiye'de retinitis pigmentosa: tahminen 20.000 hasta, yüksek otozomal resesif oranı, yayın deneyimi olan 25 kurum ve henüz sanayi çalışması merkezi yok. Gen ve hücre tedavisi sponsorlarının bilmesi gerekenler.

İdiyopatik pulmoner fibrozis

Türkiye'de idiyopatik pulmoner fibrozis: tahminen 12.000'den fazla hasta, 25 şehirde çalışma veya yayın deneyimi olan 144 merkez, antifibrotikler geri ödemeli. Sponsorların ülke seçiminden önce bilmesi gerekenler.